Nuova speranza per la SLA, scoperto un farmaco promettente

Identificato l’acamprosato, farmaco anti-alcolismo, come potenziale terapia per rallentare la progressione della SLA con mutazione C9orf72.

Un farmaco già approvato potrebbe diventare una nuova terapia per rallentare la SLA genetica più comune.

Uno studio internazionale ha identificato l’acamprosato, un farmaco approvato per il trattamento della dipendenza da alcol, come possibile nuova terapia per rallentare la progressione della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) nei pazienti con mutazioni del gene C9orf72. Questa scoperta, pubblicata sulla rivista Cell Genomics, segna un passo importante nella lotta contro questa grave malattia neurodegenerativa.

Il potenziale dell’acamprosato

L’acamprosato, impiegato comunemente contro l’alcolismo, è risultato avere effetti neuroprotettivi significativi. I test condotti su cellule motoneuronali derivate da pazienti affetti da SLA hanno mostrato che questo farmaco ha un effetto paragonabile o persino superiore al riluzolo, attuale standard terapeutico per la SLA. L’analisi dei dati genomici di oltre 41.000 persone con SLA ha contribuito a identificare l’acamprosato come farmaco che potrebbe offrire un’opzione terapeutica immediatamente disponibile per rallentare la progressione della malattia.

Collaborazione italiana nella ricerca

Lo studio ha visto la partecipazione di importanti istituti di ricerca italiani, tra cui il Centro Dino Ferrari dell’Università degli Studi di Milano, la Fondazione IRCCS Istituto Auxologico Italiano e la Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico, membri del Consorzio Slagen, fondato per supportare la ricerca genetica sulla SLA. Come spiega Nicola Ticozzi, direttore dell’UO di Neurologia dell’Auxologico San Luca di Milano, “L’originalità dell’approccio risiede nel focalizzare la ricerca sulle varianti geniche che influenzano l’età di esordio della malattia nei pazienti con mutazione C9orf72, per identificare molecole terapeuticamente efficaci.”

Verso terapie personalizzate per la SLA

La ricercatrice Stefania Corti della Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico ha sottolineato come l’approccio basato sui dati genomici sia stato cruciale per individuare un farmaco già esistente, che potrebbe quindi essere testato rapidamente in studi clinici. "Questo studio è un importante passo avanti nella comprensione dei meccanismi della SLA legata a mutazioni C9orf72 e nell’identificazione di nuove terapie,” ha dichiarato.

Antonia Ratti, della Fondazione IRCCS Istituto Auxologico Italiano, ha aggiunto che “la completezza dello studio risiede nella conferma dell’efficacia utilizzando modelli in vitro, come le cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs) differenziate in cellule motoneuronali umane, fornendo un modello biologico prezioso per testare farmaci di uso clinico.”

Prospettive future

Giacomo P. Comi, della Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico, ha affermato che “i risultati aprono nuove prospettive per lo sviluppo di terapie personalizzate per i pazienti con SLA, con la possibilità di utilizzare un farmaco già approvato che potrebbe accelerare significativamente il processo di sviluppo di nuove terapie."

Questa ricerca rappresenta un importante avanzamento verso la possibilità di trattamenti più mirati e tempestivi per i pazienti affetti da SLA genetica, offrendo nuove speranze per il futuro delle terapie personalizzate.

11 Novembre 2024 © Redazione PANTAREI Fondazione Premio Antonio Biondi